new treatment for ALS

Pengobatan baru untuk ALS memperpanjang kelangsungan hidup, studi menemukan


Uji klinis melaporkan kelangsungan hidup enam setengah bulan lebih lama pada pasien yang diobati dengan pengobatan baru untuk ALS.

Sklerosis lateral amiotrofik atau ALS adalah gangguan sistem saraf progresif yang memengaruhi sel saraf di otak dan sumsum tulang belakang, menyebabkan kelemahan otot dan kehilangan kendali. Ia juga dikenal sebagai penyakit Lou Gehrig setelah pemain bisbol didiagnosis mengidapnya. ALS biasanya dimulai dengan otot berkedut dan kelemahan pada tungkai atau bicara cadel. Akhirnya, penyakit ini memengaruhi kendali otot yang dibutuhkan untuk bergerak, berbicara, makan, dan bernapas.

Sebuah uji klinis – disebut uji coba CENTAUR – telah melaporkan kelangsungan hidup enam setengah bulan lebih lama pada pasien yang diobati dengan pengobatan eksperimental, AMX0035.

Para peneliti, yang dipimpin oleh Sabrina Paganoni, MD, Ph.D., dari Healey & AMG Center for ALS di Rumah Sakit Umum Massachusetts, mencatat bahwa data ini, dikombinasikan dengan hasil penelitian yang dilaporkan sebelumnya, menunjukkan bahwa terapi memberikan pasien fungsional dan manfaat kelangsungan hidup.

Temuan baru ini signifikan, karena hanya ada dua pengobatan ALS yang tersedia, riluzole dan edaravone. Sampai saat ini, hanya riluzole yang terbukti memperpanjang kelangsungan hidup. Efek edaravone pada kelangsungan hidup tidak diketahui.

Dalam uji coba secara acak, termasuk individu diacak secara dua-ke-satu untuk AMX0035 (3-g PB dan 1-g TURSO per sachet) atau plasebo yang cocok, diberikan dua kali sehari melalui mulut atau selang makanan untuk durasi yang direncanakan selama enam bulan. . Selain itu, pasien yang memenuhi syarat untuk perpanjangan label terbuka (OLE) diberi pilihan untuk mendaftar di OLE dan menerima obat aktif selama sekitar tiga puluh bulan. Secara total, sembilan puluh dua persen dari populasi penelitian terdaftar. Tim mengevaluasi keamanan jangka panjang dan kemanjuran pengobatan ALS baru selama masa tindak lanjut.

Analisis ini melibatkan 135 pasien secara acak dalam percobaan, dengan kelangsungan hidup rata-rata keseluruhan adalah 25 bulan untuk mereka yang diobati dengan AMX0035 dibandingkan dengan rata-rata kelangsungan hidup 18,5 bulan pada kelompok plasebo, setara dengan empat puluh empat persen lebih rendah risiko kematian.

Analisis kelangsungan hidup hampir tiga tahun memasukkan semua peserta yang terdaftar di CENTAUR, apakah mereka melanjutkan pengobatan jangka panjang dengan AMX0035 dalam ekstensi label terbuka atau tidak. Tim menemukan bahwa pengobatan AMX0035 menghasilkan median kelangsungan hidup 6,5 bulan lebih lama dibandingkan dengan plasebo. Hasil ini mendukung bahwa AMX0035 memiliki manfaat fungsional dan kelangsungan hidup jangka panjang.

Referensi: Paganoni S., Hendrix S., Dickson SP., Knowlton N., Macklin EA., Berry JD., Cudkowicz ME Kelangsungan Hidup Jangka Panjang Peserta di Jalur CENTAUR Sodium Phenylbutyrate-Taurursodiol di ALS. Saraf Otot. 2020 16 Oktober doi: 10.1002 / mus.27091.


Diposting Oleh : Togel Singapore

About the author