Cedera Ginjal Akut di antara orang Afrika-Amerika dengan Ciri dan Penyakit Sel Sabit

Mempercepat Pengembangan Obat Baru


Newswise – Lima proyek penelitian dengan janji luar biasa untuk memberikan terapi baru yang mengubah hidup dan mengubah kesehatan telah menerima Blavatnik Therapeutics Challenge Awards (BTCA) perdana di Harvard Medical School.

Proyek tersebut, yang menargetkan beragam kondisi — diabetes tipe 1, asma, demensia frontotemporal, pembekuan darah terkait kanker yang mematikan, dan penyakit imun bawaan yang langka — masing-masing akan menerima $ 1 juta selama dua tahun untuk memajukan upaya mereka. Penerima juga akan menerima dukungan dan bimbingan aktif dari HMS Translator, program yang baru-baru ini diluncurkan untuk memajukan upaya penemuan obat di HMS.

Dikelola oleh HMS dan didanai oleh Blavatnik Family Foundation, program BTCA bertujuan untuk mempercepat penelitian terapeutik di seluruh HMS dan rumah sakit afiliasinya, membantu penyelidik menavigasi seluk-beluk pengembangan dan perizinan kekayaan intelektual, dan memacu pembentukan perusahaan baru.

“Era kita adalah era yang ditandai dengan kecepatan penemuan ilmiah yang memusingkan, dan sangat penting bagi kita untuk membawa inovasi pendorong batas untuk mengatasi penyakit bandel,” kata George Q. Daley, dekan Harvard Medical School. “Penghargaan ini dimaksudkan untuk mendorong terapi yang menjanjikan yang berasal dari ilmu pengetahuan fundamental yang didorong oleh rasa ingin tahu dari para peneliti HMS ke klinik untuk melayani pasien dan keluarganya.”

Penyelidik utama proyek adalah:

  • Daniel Bauer, profesor pediatri HMS di Rumah Sakit Anak Boston.
  • Elliot Chaikof, Profesor Bedah HMS Johnson dan Johnson di Pusat Medis Diakones Beth Israel.
  • Christiane Ferran, Profesor Bedah HMS Lewis Thomas di Beth Israel Diaconess.
  • Steven Greenberg, profesor neurologi HMS di Brigham and Women’s Hospital.
  • Peter Park, profesor informatika biomedis di Institut Blavatnik di HMS.

Upaya penelitian dan pengembangan terapeutik di komunitas ilmu hayat Harvard telah meningkat pesat dengan hadiah bersejarah dari Blavatnik Family Foundation. Hadiah tersebut telah memperkuat kolaborasi lintas disiplin baru, program penelitian, dan infrastruktur penting untuk mendukung misi HMS untuk mengubah kesehatan manusia melalui penerjemahan penemuan ilmiah menjadi perawatan dan penyembuhan.

Didirikan melalui hadiah tersebut, program BTCA berfokus pada penyediaan dukungan kritis dan tepat waktu bagi peneliti di HMS dan rumah sakit afiliasi HMS untuk penelitian translasi. Kelima proyek perdana dipilih karena potensinya untuk memengaruhi kesehatan manusia melalui teknologi dan pendekatan yang menjanjikan yang, jika terwujud, akan mengarah pada kekayaan intelektual yang dapat dilisensikan atau berfungsi sebagai landasan bagi perusahaan baru dalam jangka waktu dua tahun.

“Tujuan dari penghargaan ini adalah untuk mempercepat pengembangan terapi baru untuk mencegah penyakit dan untuk mempercepat penerjemahan penemuan ilmiah menjadi pengobatan dan penyembuhan yang efektif,” kata Len Blavatnik, kepala dari Blavatnik Family Foundation. “Kita semua menantikan penelitian inovatif yang didorong keingintahuan yang akan berkembang di tahun-tahun mendatang, menambah sejarah pencapaian ilmiah dan kreativitas HMS yang tak tertandingi.”

Jalan menuju klinik

Semua proyek berada pada tahap kritis eksperimen dan pembuatan data dan siap untuk memindahkan penelitian mereka ke arah uji klinis dan pengembangan terapeutik pada manusia. Namun, tahap ini bisa sangat mahal, sebuah celah yang dirancang untuk dijembatani oleh hibah BTCA.

Proyek-proyek tersebut menangani beragam kondisi.

Kebutuhan: Individu dengan penyakit genetik langka yang dikenal sebagai neutropenia kongenital parah (SCN) memiliki jumlah sel darah putih tertentu yang rendah dan rentan terhadap infeksi yang berpotensi mengancam nyawa yang dimulai pada beberapa bulan pertama kehidupan. Satu-satunya pengobatan kuratif potensial untuk SCN adalah transplantasi sumsum tulang, yang disertai dengan risiko dan komplikasi tambahan.

Pendekatan: Bauer dan rekannya bertujuan untuk mengoreksi mutasi genetik umum yang terlibat dalam SCN melalui penggunaan pengeditan gen dalam sel induk yang menghasilkan sel darah putih.

Kebutuhan: Pasien dengan kanker memiliki peningkatan risiko untuk mengembangkan tromboemboli vena terkait kanker (VTE), suatu kondisi di mana gumpalan darah yang berpotensi mematikan terbentuk di pembuluh darah. VTE adalah penyebab kematian kedua bagi pasien penderita kanker.

Pendekatan: Chaikof dan rekan sedang mengembangkan terapi baru untuk mencegah VTE terkait kanker, yang dapat memberikan perlindungan yang lebih besar daripada terapi antikoagulan saat ini dan dengan risiko perdarahan berbahaya yang lebih rendah.

Kebutuhan: Diabetes tipe 1 dihasilkan dari penghancuran sel beta pankreas, yang tidak lagi dapat membuat insulin, hormon penting yang mengatur glukosa darah. Kekurangan insulin menyebabkan komplikasi yang mengancam jiwa yang hanya dapat diatasi melalui peningkatan dan pengendalian kadar glukosa darah yang berkelanjutan.

Pendekatan: Ferran dan rekan sedang mengembangkan pendekatan terapi gen dengan potensi untuk menjadi salah satu alternatif pertama untuk terapi insulin. Dengan menargetkan mekanisme aksi yang tidak bergantung insulin, mereka bertujuan untuk memberikan kontrol glikemik jangka panjang tanpa meningkatkan risiko hipoglikemia berbahaya untuk pasien dengan diabetes tipe 1.

Kebutuhan: Kasus asma berat diperkirakan 1,8 juta kunjungan gawat darurat, 439.000 rawat inap dan 3.630 kematian setiap tahun di AS. Dalam banyak kasus, asma berat dapat tetap tidak terkontrol meskipun pengobatan dengan kortikosteroid dosis tinggi.

Pendekatan: Greenberg dan rekannya sedang bekerja untuk mengembangkan biologi baru untuk menargetkan mekanisme seluler yang mendasari yang mendorong asma parah dan penyakit inflamasi lainnya.

Kebutuhan: Demensia frontotemporal (FTD) adalah penyakit degeneratif saraf yang merusak dengan gejala yang mirip dengan penyakit Alzheimer. Pasien dengan FTD sering mengalami gejala pada usia 40-an hingga 50-an, dan saat ini tidak ada pengobatan yang efektif untuk penyakit ini.

Pendekatan: Park dan rekannya bekerja untuk mengembalikan fungsi normal dari sebuah gen, yang bila rusak merupakan akar penyebab dari subtipe FTD. Mereka bertujuan untuk melakukannya dengan memanipulasi ekspresi gen melalui kelas molekul yang relatif baru yang dikenal sebagai oligonukleotida antisense.

Bahan bakar penting

Program BTCA merupakan komponen penting dari HMS Therapeutics Initiative, upaya seluruh Sekolah untuk meningkatkan penemuan mendasar dari mekanisme dasar biologi dan penyakit dan menerapkan penemuan tersebut ke arah penciptaan perawatan baru yang transformatif untuk meningkatkan kesehatan dan kesejahteraan manusia.

“Hibah BTCA jauh lebih dari sekadar pendanaan. Ini memungkinkan kami untuk memanfaatkan keahlian dan sumber daya dari banyak orang di kampus, ”kata Park. “Kami sangat gembira karena kami pikir pendekatan kami dapat diterapkan tidak hanya untuk FTD tetapi untuk banyak penyakit genetik di masa depan. Tanpa dukungan ini, kami tidak akan dapat melanjutkan penelitian kami ke langkah berikutnya. ”

Penyelidik BTCA akan bekerja sama dengan Mark Namchuk, direktur eksekutif terjemahan terapeutik di HMS, dan timnya di program HMS Translator, yang bertujuan untuk memajukan penemuan obat tahap awal di HMS melalui penatalayanan ahli platform pengembangan terapeutik internal.

Ilmuwan Namchuk dan Penerjemah serta manajer proyek akan membantu peneliti BTCA dengan perencanaan proyek dan pelacakan tonggak sejarah dan akan memberikan nasihat ilmiah dan dukungan logistik.

“Hibah BTCA memberikan bahan bakar penting bagi para peneliti yang melakukan pekerjaan terapan yang ketat dan menggerakkan ide ke arah obat-obatan,” kata Namchuk. “Akses ke jenis hibah ini sangat penting untuk upaya penelitian translasi di seluruh komunitas kami yang lebih luas.”

Putaran tambahan hibah BTCA direncanakan dan akan terbuka untuk pelamar di Harvard dan rumah sakit serta institusi terkait.

“Proses penentuan penerima beasiswa sangat kompetitif, dengan keluasan dan kreativitas ide yang luar biasa yang berpotensi mengubah cara terapi diberikan atau mendefinisikan kembali apa itu obat,” kata Namchuk. “Para penerima penghargaan pertama memiliki kesamaan pendekatan dan janji baru yang, jika berhasil, akan memberikan dampak yang luar biasa pada pasien. Kami akan melakukan yang terbaik untuk mengembangkan lebih banyak proyek seperti itu. “


Diposting Oleh : http://54.248.59.145/

About the author