Cedera Ginjal Akut di antara orang Afrika-Amerika dengan Ciri dan Penyakit Sel Sabit

Intellia Therapeutics Menerima Hibah untuk Mengembangkan Pengobatan CRISPR / Cas9 Kuratif dalam Perawatan Penyakit Sel Sickle Vivo


Newswise – CAMBRIDGE, Mass., 11 November 2020 – Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ: NTLA), mengumumkan telah menerima hibah dari Bill & Melinda Gates Foundation untuk penelitian in vivo pengobatan penyakit sel sabit (SCD) menggunakan teknologi pengeditan genom CRISPR / Cas9. Program pengembangan percontohan ini adalah bagian dari inisiatif Gates Foundation yang lebih luas untuk mempercepat kemajuan pengobatan berbasis gen yang aman, efektif dan tahan lama di negara berkembang dalam tujuh hingga 10 tahun ke depan. Pendanaan dari Gates Foundation akan memajukan validasi praklinis Intellia in vivo Pengeditan genom sel induk hematopoietik (HSC) menggunakan sistem pengiriman non-viral milik perusahaan dan teknologi CRISPR / Cas9 untuk berpotensi menyembuhkan SCD.

“Kami sangat senang menerima dana dari Gates Foundation untuk mengambil langkah pertama menuju pengembangan potensi sayasaya tinggal Penyembuhan berbasis CRISPR / Cas9 non-virus untuk SCD. Pengeditan genom menawarkan banyak kesempatan untuk mengobati SCD seperti yang ditunjukkan dengan mendorong data klinis yang muncul. Tujuan kami adalah untuk memenuhi janji CRISPR / Cas9 yang telah ditunjukkan, tetapi menghindari komplikasi parah dari transplantasi sumsum tulang yang dapat membatasi kegunaan pendekatan saat ini, ”kata Kepala Ilmiah Intellia Laura Sepp-Lorenzino, Ph.D. “Ambisi Intellia adalah menggunakan non-viral kami in vivo platform untuk menciptakan perawatan inovatif untuk kelainan darah, yang dapat diskalakan dan dapat mengatasi tantangan yang melekat padanya ex vivo terapi berbasis sel untuk penyakit global. ”

Intellia in vivo Pendekatan penyampaian CRISPR / Cas9 berpotensi untuk mengembangkan terapi pengeditan genom berbasis HSC yang merupakan solusi yang lebih praktis untuk mengobati kelainan darah, termasuk SCD. Intellia in vivo Teknologi platform memberikan CRISPR / Cas9 secara intravena, berpotensi menghindari kebutuhan untuk operasi transplantasi sumsum tulang.

Tentang Penyakit Sel Sabit

Penyakit sel sabit (SCD) mempengaruhi jutaan orang di seluruh dunia dan sangat umum terjadi pada mereka yang nenek moyangnya berasal dari sub-Sahara Afrika, wilayah tertentu di Amerika Selatan dan Tengah, Arab Saudi, India dan beberapa negara Mediterania. SCD secara tidak proporsional mempengaruhi populasi di sub-Sahara Afrika dan India dan menyebabkan morbiditas, mortalitas dan kerugian ekonomi yang substansial. Di Amerika Serikat, sekitar 100.000 orang telah didiagnosis, sedangkan di Nigeria, negara dengan insiden SCD tertinggi yang diketahui, ada sekitar 150.000 bayi yang lahir setiap tahun dengan anemia sel sabit.

Tentang Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics adalah perusahaan pengeditan genom terkemuka, yang berfokus pada pengembangan terapi eksklusif dan berpotensi kuratif menggunakan sistem CRISPR / Cas9. Intellia percaya bahwa teknologi CRISPR / Cas9 memiliki potensi untuk mengubah pengobatan dengan menghasilkan terapi yang secara permanen mengedit dan / atau memperbaiki gen terkait penyakit dalam tubuh manusia dengan satu rangkaian pengobatan, dan menciptakan sel rekayasa yang ditingkatkan yang dapat mengobati penyakit onkologis dan imunologis . Kombinasi Intellia dari pengalaman pengembangan ilmiah, teknis dan klinis yang mendalam, bersama dengan portofolio kekayaan intelektualnya yang terkemuka, menempatkannya pada posisi unik untuk membuka aplikasi terapeutik yang luas dari teknologi CRISPR / Cas9 dan menciptakan kelas baru produk terapeutik. Pelajari lebih lanjut tentang Intellia Therapeutics dan CRISPR / Cas9 di intelliatx.com. Ikuti kami di Twitter @indellaworld.

Pernyataan Berwawasan Ke Depan

Siaran pers ini berisi “pernyataan berwawasan ke depan” dari Intellia Therapeutics, Inc. (“Intellia” atau “Perusahaan”) dalam arti Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995. Pernyataan berwawasan ke depan ini termasuk, namun tidak terbatas pada kepada, pernyataan tersurat atau tersirat mengenai keyakinan dan harapan Intellia mengenai: kemajuan dan perluasan teknologi CRISPR / Cas9 untuk mengembangkan produk terapi manusia, serta kemampuannya untuk memelihara dan memperluas portofolio kekayaan intelektual terkait; kemampuan untuk mendemonstrasikan modularitas platformnya dan mereplikasi atau menerapkan hasil yang dicapai dalam studi praklinis dalam studi di masa mendatang, termasuk uji klinis pada manusia; ekspektasi potensi dampak pandemi penyakit coronavirus 2019 pada strategi, operasi di masa mendatang, dan waktu uji klinis atau pengajuan IND; kemampuan untuk mengoptimalkan dampak kolaborasinya pada program pengembangannya; penggunaan modal, pengeluaran, akumulasi defisit di masa depan dan hasil keuangan 2020 lainnya atau di masa depan; dan kemampuan untuk mendanai operasi setidaknya selama 24 bulan ke depan.

Pernyataan berwawasan ke depan dalam siaran pers ini didasarkan pada ekspektasi dan keyakinan manajemen saat ini tentang kejadian di masa depan, dan tunduk pada sejumlah risiko dan ketidakpastian yang dapat menyebabkan hasil aktual berbeda secara material dan merugikan dari yang ditetapkan dalam atau tersirat oleh hal tersebut. pernyataan berwawasan ke depan. Risiko dan ketidakpastian ini termasuk, tetapi tidak terbatas pada: risiko yang terkait dengan kemampuan Intellia untuk melindungi dan mempertahankan posisi kekayaan intelektualnya; risiko yang terkait dengan hubungan Intellia dengan pihak ketiga, termasuk pemberi lisensinya; risiko yang terkait dengan kemampuan pemberi lisensinya untuk melindungi dan mempertahankan posisi kekayaan intelektual mereka; ketidakpastian terkait dengan otorisasi, inisiasi dan pelaksanaan studi dan persyaratan pengembangan lainnya untuk kandidat produknya; risiko bahwa salah satu atau lebih calon produk Intellia tidak akan berhasil dikembangkan dan dikomersialkan; risiko bahwa hasil studi praklinis atau studi klinis tidak akan memprediksi hasil di masa mendatang sehubungan dengan studi di masa mendatang; dan risiko kolaborasi atau hibah Intellia tidak akan berlanjut atau tidak akan berhasil. Untuk diskusi tentang ini dan risiko serta ketidakpastian lainnya, dan faktor penting lainnya, yang mana pun dapat menyebabkan hasil aktual Intellia berbeda dari yang terkandung dalam pernyataan berwawasan ke depan, lihat bagian berjudul “Faktor Risiko” dalam laporan tahunan terbaru Intellia pada Formulir 10-K serta diskusi tentang potensi risiko, ketidakpastian, dan faktor penting lainnya dalam pengajuan Intellia lainnya dengan Securities and Exchange Commission. Semua informasi dalam siaran pers ini adalah per tanggal rilis, dan Intellia tidak berkewajiban memperbarui informasi ini kecuali diwajibkan oleh hukum.

###


Diposting Oleh : https://singaporeprize.co/

About the author