Intellia Therapeutics Dosis Pasien Pertama di Landmark CRISPR / Cas9 Clinical Trial of NTLA-2001 untuk Pengobatan Transthyretin Amyloidosis

Intellia Therapeutics Dosis Pasien Pertama di Landmark CRISPR / Cas9 Clinical Trial of NTLA-2001 untuk Pengobatan Transthyretin Amyloidosis


NTLA-2001: Terapi jalur tunggal pertama yang berpotensi menghentikan dan membalikkan perkembangan ATTR

Perawatan CRISPR in vivo pertama kali diberikan secara intravena kepada pasien

Newswise – CAMBRIDGE, Mass., November 9, 2020 – Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ: NTLA), mengumumkan bahwa pasien pertama telah diobati dengan NTLA-2001, yang dikembangkan oleh perusahaan sebagai terapi tunggal yang berpotensi menyembuhkan untuk transthyretin amyloidosis (ATTR). Studi Global Tahap 1 Intellia adalah untuk mengevaluasi NTLA-2001 untuk ATTR herediter dengan polineuropati (hATTR-PN). Setelah penilaian keamanan dan optimalisasi dosis, Intellia bermaksud untuk mengevaluasi lebih lanjut NTLA-2001 pada populasi pasien ATTR yang lebih luas dari pasien polineuropati dan kardiomiopati.

“Dengan berita hari ini, kita memasuki era baru penyembuhan pengeditan genom potensial untuk pasien,” kata Presiden dan CEO Intellia John Leonard, MD “Setelah kami menilai keamanan dan menetapkan dosis yang optimal, kami bermaksud untuk segera memulai uji coba untuk manifestasi klinis ATTR. NTLA-2001 dapat menghentikan dan membalikkan perkembangan ATTR dengan menghasilkan pengurangan protein TTR permanen yang lebih dalam untuk semua pasien – terlepas dari jenis penyakitnya – daripada perawatan yang diberikan secara kronis yang saat ini tersedia. ”

“Hanya beberapa tahun yang lalu, tidak ada pengobatan yang tersedia untuk penyakit yang menghancurkan ini,” kata Carlos Heras-Palou, MD, pendiri dan presiden Asosiasi Pasien Amiloidosis ATTR Inggris (UKATPA), yang juga memiliki hATTR. “Sekarang, obat untuk ATTR yang menggunakan teknologi pengeditan gen CRISPR / Cas9 yang inovatif mungkin dapat dijangkau.”

Tentang Program Klinik NTLA-2001

Percobaan Fase 1 global Intellia adalah studi NTLA-2001 berlabel terbuka, multi-pusat, dua bagian pada orang dewasa dengan amiloidosis transthyretin herediter dengan polineuropati (hATTR-PN). Tujuan utama uji coba ini adalah untuk menilai keamanan, tolerabilitas, farmakokinetik dan farmakodinamik NTLA-2001. Pasien menerima dosis tunggal NTLA-2001 melalui pemberian intravena. Studi ini akan mendaftarkan hingga 38 peserta (usia 18-80 tahun) dan terdiri dari fase dosis naik tunggal di Bagian 1 dan, setelah identifikasi dosis optimal, kelompok ekspansi di Bagian 2. Kunjungi clinicaltrials.gov (NCT04601051 ) untuk lebih jelasnya.

Pendaftaran sedang berlangsung di situs uji klinis di Inggris. Intellia mengajukan aplikasi peraturan tambahan di negara lain sebagai bagian dari strategi pengembangan globalnya yang sedang berlangsung. Perusahaan berencana untuk segera beralih ke studi penting yang mendaftarkan pasien polineuropati dan kardiomiopati.

Tentang NTLA-2001

Berdasarkan teknologi CRISPR / Cas9 pemenang Hadiah Nobel, NTLA-2001 berpotensi menjadi pengobatan kuratif pertama untuk ATTR. NTLA-2001 adalah terapi CRISPR eksperimental pertama yang diberikan secara sistemik, atau melalui pembuluh darah, untuk mengedit gen di dalam tubuh manusia. Platform non-virus milik Intellia menggunakan nanopartikel lipid yang dirancang untuk memberikan sistem pengeditan genom dua bagian yang sederhana ke hati: memandu RNA khusus untuk gen penyebab penyakit dan RNA pembawa pesan yang mengkode protein Cas9. Data praklinis kami yang kuat menunjukkan pengurangan transthyretin (TTR) yang dalam dan tahan lama setelah gen target mati in vivo mendukung potensi NTLA-2001 sebagai pengobatan tunggal. NTLA-2001 adalah bagian dari perjanjian pengembangan bersama / promosi bersama antara Intellia, pihak pengembangan dan komersialisasi utama, dan Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

Tentang Transthyretin Amyloidosis (ATTR)

Transthyretin amyloidosis, atau ATTR, adalah penyakit langka, progresif, dan fatal. Hereditary ATTR (hATTR) terjadi ketika seseorang dilahirkan dengan mutasi DNA pada TTR gen, yang menyebabkan hati menghasilkan protein yang disebut transthyretin (TTR) dalam bentuk yang salah lipatan dan menumpuk di dalam tubuh. hATTR sebagian besar dapat bermanifestasi sebagai polineuropati (hATTR-PN), yang dapat menyebabkan kerusakan saraf, dan kardiomiopati (hATTR-CM), yang melibatkan penyakit otot jantung yang dapat menyebabkan gagal jantung. Selain itu, protein TTR non-mutasi, atau tipe liar, juga dapat terakumulasi di dalam tubuh, menyebabkan ATTR tipe liar (wtATTR). Diperkirakan ada 50.000 pasien hATTR di seluruh dunia dan antara 200.000 dan 500.000 orang dengan wtATTR.

Tentang Intellia Therapeutics

Intellia Therapeutics adalah perusahaan pengeditan genom terkemuka, yang berfokus pada pengembangan terapi eksklusif dan berpotensi kuratif menggunakan sistem CRISPR / Cas9. Intellia percaya bahwa teknologi CRISPR / Cas9 memiliki potensi untuk mengubah pengobatan dengan menghasilkan terapi yang secara permanen mengedit dan / atau memperbaiki gen terkait penyakit dalam tubuh manusia dengan satu rangkaian pengobatan, dan menciptakan sel rekayasa yang ditingkatkan yang dapat mengobati penyakit onkologis dan imunologis . Kombinasi Intellia dari pengalaman pengembangan ilmiah, teknis dan klinis yang mendalam, bersama dengan portofolio kekayaan intelektualnya yang terkemuka, menempatkannya pada posisi unik untuk membuka aplikasi terapeutik yang luas dari teknologi CRISPR / Cas9 dan menciptakan kelas baru produk terapeutik. Pelajari lebih lanjut tentang Intellia Therapeutics dan CRISPR / Cas9 di intelliatx.com. Ikuti kami di Twitter @indellaworld.

Pernyataan Berwawasan Ke Depan

Siaran pers ini berisi “pernyataan berwawasan ke depan” dari Intellia Therapeutics, Inc. (“Intellia” atau “Perusahaan”) dalam arti Undang-Undang Reformasi Litigasi Sekuritas Swasta tahun 1995. Pernyataan berwawasan ke depan ini termasuk, namun tidak terbatas pada untuk, pernyataan tersurat atau tersirat mengenai keyakinan dan harapan Intellia mengenai: mampu menyelesaikan studi klinis untuk NTLA-2001 untuk pengobatan transthyretin amyloidosis (“ATTR”) sesuai dengan aplikasi uji klinis (“CTA”) dan mengirimkan peraturan serupa aplikasi di negara lain; kemajuan dan perluasan teknologi CRISPR / Cas9 untuk mengembangkan produk terapi manusia, serta kemampuannya untuk memelihara dan memperluas portofolio kekayaan intelektual terkait; kemampuan untuk mendemonstrasikan modularitas platformnya dan mereplikasi atau menerapkan hasil yang dicapai dalam studi praklinis, termasuk yang ada dalam program ATTR, HAE, hemofilia A dan hemofilia B, dalam studi selanjutnya, termasuk uji klinis pada manusia; ekspektasi potensi dampak pandemi penyakit coronavirus 2019 pada strategi, operasi di masa mendatang, dan waktu uji klinis atau pengajuan IND; kemampuan untuk mengoptimalkan dampak kolaborasinya pada program pengembangannya, termasuk namun tidak terbatas pada kolaborasinya dengan Regeneron, termasuk program pengembangan bersama untuk ATTR, hemofilia A dan hemofilia B; pernyataan tentang waktu pengajuan peraturan terkait program pengembangannya; penggunaan modal, pengeluaran, akumulasi defisit di masa depan dan hasil keuangan 2020 lainnya atau di masa depan; dan kemampuan untuk mendanai operasi setidaknya selama 24 bulan ke depan. Pernyataan berwawasan ke depan dalam siaran pers ini didasarkan pada ekspektasi dan keyakinan manajemen saat ini tentang kejadian di masa depan, dan tunduk pada sejumlah risiko dan ketidakpastian yang dapat menyebabkan hasil aktual berbeda secara material dan merugikan dari yang ditetapkan dalam atau tersirat oleh hal tersebut. pernyataan berwawasan ke depan. Risiko dan ketidakpastian ini termasuk, tetapi tidak terbatas pada: risiko yang terkait dengan kemampuan Intellia untuk melindungi dan mempertahankan posisi kekayaan intelektualnya; risiko yang terkait dengan hubungan Intellia dengan pihak ketiga, termasuk pemberi lisensinya; risiko yang terkait dengan kemampuan pemberi lisensinya untuk melindungi dan mempertahankan posisi kekayaan intelektual mereka; ketidakpastian terkait dengan otorisasi, inisiasi dan pelaksanaan studi dan persyaratan pengembangan lainnya untuk kandidat produknya; risiko bahwa salah satu atau lebih calon produk Intellia tidak akan berhasil dikembangkan dan dikomersialkan; risiko bahwa hasil studi praklinis atau studi klinis tidak akan memprediksi hasil di masa mendatang sehubungan dengan studi di masa mendatang; dan risiko kolaborasi Intellia dengan Regeneron atau kolaborasinya yang lain tidak akan berlanjut atau tidak akan berhasil. Untuk diskusi tentang ini dan risiko serta ketidakpastian lainnya, dan faktor penting lainnya, yang mana pun dapat menyebabkan hasil aktual Intellia berbeda dari yang terkandung dalam pernyataan berwawasan ke depan, lihat bagian berjudul “Faktor Risiko” dalam laporan tahunan terbaru Intellia pada Formulir 10-K serta diskusi tentang potensi risiko, ketidakpastian, dan faktor penting lainnya dalam pengajuan Intellia lainnya dengan Securities and Exchange Commission. Semua informasi dalam siaran pers ini adalah per tanggal rilis, dan Intellia tidak berkewajiban memperbarui informasi ini kecuali diwajibkan oleh hukum.

###


Diposting Oleh : https://totohk.co/

About the author